جزيء، مثل بروتين، يرتبط به الدواء لإحداث تأثير علاجي.هدف الدواء هو جزيء محدد — عادةً بروتين، لكن أحيانًا حمض نووي أو جزيء حيوي آخر — يرتبط به الدواء لتغيير نشاطه وإحداث تأثير علاجي. عادةً ما يثبط الارتباط وظيفة الهدف أو ينشطها، مصححًا مسارًا مسببًا للمرض. تحديد أهداف الدواء والتحقق منها هو الخطوة الحرجة الأولى في اكتشاف الدواء، إذ يحدد الهدف خصوصية الدواء وآثاره الجانبية المحتملة.
تتفاعل الأدوية مع أهدافها عبر التعرف الجزيئي: يتناسب جزيء الدواء مع موقع الارتباط على الهدف، غالبًا محاكيًا لربيطة طبيعية أو ركيزة. يمكن لهذا التفاعل أن يمنع نشاط الهدف (مثل مثبط الإنزيم) أو يعززه (مثل ناهض المستقبل). تعتمد فعالية الدواء على ألفته وانتقائيته للهدف، ويتشكل نطاقه العلاجي بمدى تفرد التعبير عن الهدف في الأنسجة المريضة مقابل السليمة.
تشكل أهداف الدواء أساس التطوير الدوائي، من الأدوية صغيرة الجزيئات مثل الأسبرين (الذي يستهدف إنزيمات COX) إلى البيولوجيا مثل الأجسام المضادة وحيدة النسيلة (التي تستهدف مستقبلات سطحية محددة). يستخدم البحث الحديث أيضًا الفحوص الجينية والبيولوجيا الهيكلية لاكتشاف أهداف جديدة لأمراض مثل السرطان والزهايمر.
أكثر أهداف الدواء شيوعًا هي المستقبلات المرتبطة بالبروتين ج (GPCRs)، التي تشارك في جميع العمليات الفسيولوجية تقريبًا وتستهدفها حوالي 34% من جميع الأدوية المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.