Une lampe de poche qui ne s'allume qu'à proximité d'un panneau routier : c'est à peu près ainsi que fonctionne la recherche de médicaments lorsque les scientifiques s'appuient sur des indices génétiques. Une équipe de chercheurs a examiné plus de 26 000 paires « cible-maladie » : des combinaisons entre une protéine ciblée par un médicament et la maladie qu'il traite. Si la cible présente un lien génétique, même minime, avec la maladie, les chances de succès sont multipliées par plusieurs.

Cependant, la trace génétique en elle-même n'est pas une baguette magique. Lorsque les auteurs ont tenté de prédire le succès en se basant uniquement sur la génétique, la précision s'est révélée faible. L'analyse des publications scientifiques a donné les meilleurs résultats, mais elle ne fait probablement que refléter des faits déjà connus, sans anticiper de nouvelles découvertes. La génétique éclaire le chemin, mais ne remplace pas une vérification longue et minutieuse.

Néanmoins, l'étude offre un repère pratique. Les scientifiques ont dressé une liste de 1433 paires « cible-maladie » qui sont déjà en cours d'essais précoces et qui disposent d'une justification génétique. C'est une sorte de carte au trésor pour les pharmacologues : pas une garantie de butin, mais une indication sur où creuser en priorité.