Молекула, например белок, с которой связывается лекарство для достижения терапевтического эффекта.Мишень лекарства — это конкретная молекула, обычно белок, но иногда нуклеиновая кислота или другая биомолекула, с которой связывается лекарство, чтобы изменить её активность и оказать терапевтический эффект. Связывание, как правило, ингибирует или активирует функцию мишени, корректируя патологический путь, вызывающий заболевание. Идентификация и валидация лекарственных мишеней — первый критический шаг в разработке лекарств, поскольку мишень определяет специфичность препарата и его потенциальные побочные эффекты.
Лекарства взаимодействуют со своими мишенями посредством молекулярного узнавания: молекула лекарства встраивается в сайт связывания на мишени, часто имитируя природный лиганд или субстрат. Это взаимодействие может блокировать активность мишени (например, ингибитор фермента) или усиливать её (например, агонист рецептора). Эффективность лекарства зависит от его сродства и селективности к мишени, а его терапевтическое окно определяется тем, насколько уникально мишень экспрессируется в больных и здоровых тканях.
Лекарственные мишени — основа фармацевтической разработки, от низкомолекулярных препаратов, таких как аспирин (нацелен на ферменты ЦОГ), до биопрепаратов, таких как моноклональные антитела (нацелены на специфические рецепторы клеточной поверхности). Современные исследования также используют генетические скрининги и структурную биологию для поиска новых мишеней для таких заболеваний, как рак и болезнь Альцгеймера.
Самые распространённые лекарственные мишени — рецепторы, сопряжённые с G-белком (GPCR), которые участвуют практически во всех физиологических процессах и являются мишенью примерно 34% всех одобренных FDA препаратов.