Une molécule, telle qu'une protéine, à laquelle un médicament se lie pour produire un effet thérapeutique.Une cible médicamenteuse est une molécule spécifique — généralement une protéine, mais parfois un acide nucléique ou une autre biomolécule — à laquelle un médicament se lie afin de modifier son activité et de produire un effet thérapeutique. La liaison inhibe ou active généralement la fonction de la cible, corrigeant ainsi une voie pathogène. L'identification et la validation des cibles médicamenteuses constituent la première étape cruciale de la découverte de médicaments, car la cible détermine la spécificité du médicament et ses effets secondaires potentiels.
Les médicaments interagissent avec leurs cibles par reconnaissance moléculaire : la molécule médicamenteuse s'insère dans un site de liaison sur la cible, imitant souvent un ligand ou un substrat naturel. Cette interaction peut bloquer l'activité de la cible (par exemple, un inhibiteur enzymatique) ou l'amplifier (par exemple, un agoniste des récepteurs). L'efficacité du médicament dépend de son affinité et de sa sélectivité pour la cible, et sa fenêtre thérapeutique est façonnée par la spécificité d'expression de la cible dans les tissus malades par rapport aux tissus sains.
Les cibles médicamenteuses sont le fondement du développement pharmaceutique, des médicaments à petites molécules comme l'aspirine (ciblant les enzymes COX) aux produits biologiques comme les anticorps monoclonaux (ciblant des récepteurs spécifiques de la surface cellulaire). La recherche moderne utilise également des criblages génétiques et la biologie structurale pour découvrir de nouvelles cibles pour des maladies comme le cancer et la maladie d'Alzheimer.
Les cibles médicamenteuses les plus courantes sont les récepteurs couplés aux protéines G (RCPG), impliqués dans presque tous les processus physiologiques et ciblés par environ 34 % de tous les médicaments approuvés par la FDA.