Una molécula, como una proteína, a la que se une un fármaco para producir un efecto terapéutico.Una diana farmacológica es una molécula específica — generalmente una proteína, pero a veces un ácido nucleico u otra biomolécula — a la que se une un fármaco para modificar su actividad y producir un efecto terapéutico. La unión suele inhibir o activar la función de la diana, corrigiendo una vía causante de enfermedad. Identificar y validar dianas farmacológicas es el primer paso crítico en el descubrimiento de fármacos, ya que la diana determina la especificidad del fármaco y sus posibles efectos secundarios.
Los fármacos interactúan con sus dianas mediante reconocimiento molecular: la molécula del fármaco encaja en un sitio de unión de la diana, a menudo imitando a un ligando o sustrato natural. Esta interacción puede bloquear la actividad de la diana (por ejemplo, un inhibidor enzimático) o potenciarla (por ejemplo, un agonista de receptores). La eficacia del fármaco depende de su afinidad y selectividad por la diana, y su ventana terapéutica está determinada por cuán específicamente se expresa la diana en tejidos enfermos frente a sanos.
Las dianas farmacológicas son la base del desarrollo farmacéutico, desde fármacos de molécula pequeña como la aspirina (que actúa sobre las enzimas COX) hasta productos biológicos como los anticuerpos monoclonales (dirigidos a receptores específicos de la superficie celular). La investigación moderna también utiliza cribados genéticos y biología estructural para descubrir nuevas dianas para enfermedades como el cáncer y el Alzheimer.
Las dianas farmacológicas más comunes son los receptores acoplados a proteínas G (GPCR), que participan en casi todos los procesos fisiológicos y son el objetivo de aproximadamente el 34% de todos los fármacos aprobados por la FDA.