Une étude de recherche qui teste une intervention médicale chez des patients pour évaluer sa sécurité et son efficacité.Un essai clinique est une étude de recherche structurée menée avec des participants humains pour évaluer la sécurité et l'efficacité d'une intervention médicale, telle qu'un médicament, un dispositif ou un protocole de traitement. Ces essais constituent le principal mécanisme par lequel de nouvelles thérapies passent de la recherche en laboratoire à la pratique médicale courante, fournissant les preuves rigoureuses nécessaires à l'approbation réglementaire et aux recommandations cliniques.
Le cadre moderne des essais cliniques a émergé au milieu du XXe siècle, l'essai de la streptomycine contre la tuberculose mené par le Conseil de la recherche médicale britannique en 1948 étant largement considéré comme le premier essai contrôlé randomisé.
Les essais cliniques suivent un protocole prédéfini qui spécifie la population étudiée, l'intervention, le groupe de comparaison et les critères de jugement. Les participants sont généralement assignés soit au traitement expérimental, soit à un groupe témoin (qui peut recevoir un placebo ou des soins standard), souvent par randomisation afin de minimiser les biais. Les données sont collectées systématiquement et analysées statistiquement pour déterminer si les effets observés sont probablement dus à l'intervention plutôt qu'au hasard.
Les essais cliniques sont utilisés pour tester de nouvelles thérapies contre le cancer, des vaccins, des médicaments cardiovasculaires et des dispositifs médicaux, ainsi que pour comparer des traitements existants et déterminer les schémas posologiques optimaux.
Le premier essai clinique documenté est souvent attribué à James Lind en 1747, qui a testé des agrumes comme traitement du scorbut à bord d'un navire de la marine britannique.
